Lo sviluppo clinico di un farmaco oftalmico

Il percorso dello sviluppo clinico di un farmaco è lungo, costoso e complesso.

Una volta che è stata individuata una molecola candidata, questa viene indirizzata in un percorso dettagliatamente definito in un piano di sviluppo che si prefigge di garantirne l’efficacia terapeutica e la sicurezza di impiego

Il primo passo è la Fase preclinica, ovvero gli studi sull’animale da esperimento, che deve raccogliere le informazioni necessarie per valutare differenti formulazioni e per delineare il primo profilo farmacodinamico, farmacocinetico e tossicologico della molecola candidata, sufficiente per essere testato sull’uomo con relativa tranquillità.

Successivamente, si entra nella sperimentazione clinica vera e propria, composta da 3 fasi.

La Fase I rappresenta il primo contatto del farmaco con l’uomo. Viene svolta con lo scopo di ottenere informazioni sulla tollerabilità del prodotto in un numero limitato di individui, normalmente volontari sani, per confermare la possibilità di continuare lo sviluppo su campioni più ampi di popolazione

Nella Fase II vengono definiti i regimi di trattamento (posologia e frequenza di somministrazione) su un numero ristretto di pazienti (qualche decina) accuratamente selezionati. Si raccolgono inoltre le informazioni sulla farmacocinetica e la farmacodinamica clinica, elementi per definire preliminarmente efficacia nell’indicazione principale di impiego.

La fase più complessa, rischiosa e costosa è la Fase III, dove l’efficacia e il profilo di sicurezza del prodotto vengono studiati e definiti in un ampio numero di pazienti (da alcune centinaia ad alcune migliaia). La maggior parte dei farmaci che non completano lo sviluppo clinico si arrestano durante questa fase.

La durata delle rispettive fasi varia in funzione del tipo di molecola e delle indicazioni terapeutiche. Orientativamente è corretto attendersi una durata di 1-2 anni per la fase preclinica e di 2-5 anni o anche di più, per le successive Fasi I-III

Completato lo sviluppo clinico, si richiede l’autorizzazione all’immissione in commercio (AIC) alle autorità regolatorie competenti, processo che può completarsi in 1-2 anni a seconda della strategia registrativa scelta (nazionale, europea, mutuo riconoscimento ecc.).

Dal momento in cui il farmaco entra in commercio, è compito dell’azienda titolare dell’AIC seguire con attenzione il prodotto per tutto il suo ciclo di vita, tenendo sempre aggiornate le informazioni sulla sua efficacia e sicurezza e, soprattutto, valutando con continuità il rapporto rischio/beneficio. Si entra quindi nella Farmacovigilanza, un complesso processo di sorveglianza attiva sugli effetti e le reazioni avverse del prodotto che si avvale di differenti strumenti di analisi e monitoraggio, tra cui gli studi di Fase IV, espressamente finalizzati a raccogliere informazioni su particolari aspetti di tossicità/tollerabilità del prodotto,

L’intero percorso di sviluppo, dalla sintesi chimica alla registrazione può arrivare a costare qualche centinaio di milioni di euro, per i trattamenti più complessi e impegnativi (per es. antitumorali). In campo oftalmico, a giustificazione delle modeste dimensioni del suo mercato, in cui si parte spesso non dalla sintesi chimica, ma da molecole già utilizzate in altre aree terapeutiche, i costi sono molto più contenuti e possono variare da 2-3 milioni a qualche decina di milioni di euro. Ovviamente, esistono molti accorgimenti per contenere costi e tempi e che permettono di svolgere attività di ricerca clinica anche alle realtà aziendali con minori possibilità economiche: ma questo è un tema piuttosto complesso che esula dagli scopi di questo articolo.

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1 commento su “Lo sviluppo clinico di un farmaco oftalmico”

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