Le Cellule Incapsulate: una mini-fabbrica di farmaci dentro l’occhio

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Tratto da Orive et al. Nature Medicine 2003

Una delle principali limitazioni nel trattamento delle neovascolarizzazioni retiniche è la necessità di ricorrere a ripetute iniezioni intravitreali di anti-VEG, con i noti rischi e i logici disagi per il paziente. Sono da tempo allo studio sistemi di rilascio controllato del farmaco che permettano di allungare gli intervalli tra le infiltrazioni, ma forse la soluzione potrebbe venire da una recente applicazione biotecnologica, il cosiddetto incapsulamento cellulare (Encapsulated Cell Technology, ECT), tecnica originariamente sviluppata per costruire delle isole pancreatiche artificiali.

Si tratta di un impianto di cellule geneticamente modificate che vengono allocate, tramite speciali inserti, all’interno della cavità vitreale. Le cellule garantiscono una costante produzione di agenti antiangiogenici. La sopravvivenza delle cellule sarebbe assicurato da una membrana semipermeabile che avvolge le cellule geneticamente modificate e che consente sia il passaggio di ossigeno ed elementi nutritivi che il rilascio dell’agente terapeutico, pur rimanendo segregate e non aggredibili dal sistema immunitario dell’organismo ospite.

Le cellule possono essere programmate per produrre vari tipi di agenti terapeutici, inclusi i fattori neurotrofici, utilizzabili nel trattamento di varie patologie neurodegeneretive, dal glaucoma alla retinite pigmentosa

Gli studi (programma RENOIR, Retinal Neurotrophic Ocular Implant Research) condotti da un’azienda specializzata nel settore (http://www.neurotechusa.com/) hanno già superato positivamente la fase I e sono approdati in fase II. Si attendono i primi risultati per la primavera del 2009. In particolare, la sperimentazione è volta a valutare l’efficacia del ciliary neurotrophic factor (CNTF) nella maculopatia senile essudativa e in alcune forme di degenerazione retinica ereditaria (coroideremia e retinite pigmentosa).

Per approfondimenti sulla ECT, potrete leggere un interessante editoriale seguendo questo link.

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